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Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil: o exemplo das doenças lisossômicas

2010; ASSOCIAÇÃO BRASILEIRA DE SAÚDE COLETIVA; Volume: 15; Issue: suppl 3 Linguagem: Português

10.1590/s1413-81232010000900019

1678-4561

Mônica Vinhas de Souza, Bárbara Krug, Paulo Dornelles Picon, Ida Vanessa Döederlein Schwartz,

Autoimmune and Inflammatory Disorders Research

Este artigo aborda, de forma crítica, aspectos das políticas públicas brasileiras para medicamentos, com ênfase nos de alto custo dirigidos às doenças raras. As doenças lisossômicas foram utilizadas como exemplo pela sua raridade e pela tendência mundial para o desenvolvimento de novos fármacos para seu tratamento. Três doenças foram abordadas: doença de Gaucher, doença de Fabry e mucopolissacaridose tipo I. Embora todas tenham medicamentos registrados no Brasil, a doença de Gaucher é a única com protocolo clínico e diretrizes de tratamento balizadas pelo Ministério da Saúde. Os autores almejam, com este artigo, fomentar a discussão sobre o papel da avaliação de tecnologias em saúde para o tratamento das doenças raras no Brasil, enfatizando a necessidade de políticas legitimadas dirigidas especialmente a elas. A despeito das dificuldades de se estabelecer uma política de saúde específica para cada doença rara, é possível o estabelecimento de modelos racionais para lidar com esse crescente desafio.