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Artigo Acesso aberto Produção Nacional
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Realidades e perspectivas do uso de terapia gênica no tratamento de doenças

2018; PONTIFÍCIA UNIVERSIDADE CATÓLICA DE SÃO PAULO; Volume: 20; Issue: 3 Linguagem: Português

10.23925/1984-4840.2018v20i3a2

ISSN

1984-4840

Autores

Ana Cláudia Rabelo e Silva, José Barbosa Júnior,

Tópico(s)

Animal Genetics and Reproduction

Resumo

Esse artigo apresenta os fatos mais relevantes sobre a aplicabilidade da terapia gênica em seres humanos. A terapia gênica é uma modalidade terapêutica para doenças genéticas monogênicas, poligênicas e adquiridas. Esse tratamento caracteriza-se por um método de intervenção clínico baseado nas técnicas de engenharia genética, que modifica intencionalmente o genoma de determinadas células do corpo. Essa manipulação gênica ocorre com a finalidade de editar e/ou inserir transgenes para suprir um gene próprio inativo ou disfuncional. Nesse artigo descrevemos o surgimento das primeiras ideias dessa terapia; demonstramos os tipos de intervenções biotecnológicas e alguns instrumentos de transferência de genes através de vetores virais, não virais e o promissor sistema Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/Associated Protein 9 (CRISPR/Cas9); relatamos os principais tipos de doenças passíveis de serem tratadas por esse procedimento e analisamos limitações e possíveis riscos associados ao uso dessa terapia. Concluímos expondo as realidades atuais dos testes clínicos no Brasil e no mundo.

Referência(s)