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Administration of the High-Density Lipoprotein Mimetic CER-001 for Inherited Lecithin–Cholesterol Acyltransferase Deficiency

2021; American College of Physicians; Volume: 174; Issue: 7 Linguagem: Inglês

10.7326/l20-1300

1539-3704

Stanislas Faguer, Magali Colombat, Dominique Chauveau, P. Bernadet-Monrozies, Audrey Beq, Audrey Delas, Vincent Soler, Isabelle Labadens, Antoine Huart, Pascale Benlian, Joost P. Schanstra,

Cancer, Lipids, and Metabolism

LettersJuly 2021Administration of the High-Density Lipoprotein Mimetic CER-001 for Inherited Lecithin–Cholesterol Acyltransferase DeficiencyStanislas Faguer, MD, PhD, Magali Colombat, MD, PhD, Dominique Chauveau, MD, PhD, Pauline Bernadet-Monrozies, MD, Audrey Beq, Audrey Delas, MD, Vincent Soler, MD, PhD, Isabelle Labadens, PharmD, Antoine Huart, MD, Pascale Benlian, MD, PhD, and Joost P. Schanstra, PhDStanislas Faguer, MD, PhDDépartement de Néphrologie et Transplantation d'organes, Centre de Référence des Maladies Rénales Rares, Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse, Institut National de la Science et de la Recherche Médicale, INSERM U1297—Institut des Maladies Métaboliques et Cardiovasculaires, and Université Paul Sabatier—Toulouse III, Toulouse, France, Magali Colombat, MD, PhDService d'Anatomo-Pathologie, Institut Universitaire du Cancer de Toulouse—Oncopole, Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse, Toulouse, France, Dominique Chauveau, MD, PhDDépartement de Néphrologie et Transplantation d'organes, Centre de Référence des Maladies Rénales Rares, Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse, Institut National de la Science et de la Recherche Médicale, INSERM U1297—Institut des Maladies Métaboliques et Cardiovasculaires, and Université Paul Sabatier—Toulouse III, Toulouse, France, Pauline Bernadet-Monrozies, MDDépartement de Néphrologie et Transplantation d'organes, Centre de Référence des Maladies Rénales Rares, Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse, Toulouse, France, Audrey BeqDépartement de Néphrologie et Transplantation d'organes, Centre de Référence des Maladies Rénales Rares, Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse, Toulouse, France, Audrey Delas, MDService d'Anatomo-Pathologie, Institut Universitaire du Cancer de Toulouse—Oncopole, Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse, Toulouse, France, Vincent Soler, MD, PhDService d'Ophtalmologie, Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse, Toulouse, France, Isabelle Labadens, PharmDService de Pharmacologie Clinique, Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse, Toulouse, France, Antoine Huart, MDDépartement de Néphrologie et Transplantation d'organes, Centre de Référence des Maladies Rénales Rares, Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse, Toulouse, France, Pascale Benlian, MD, PhDUniversité de Lille, INSERM UMR1283/8199, Centre Hospitalier Universitaire de Lille, Institut Pasteur Lille, and European Genomic Institute for Diabetes (EGID), Lille, France, and Joost P. Schanstra, PhDInstitut National de la Science et de la Recherche Médicale, INSERM U1297—Institut des Maladies Métaboliques et Cardiovasculaires, and Université Paul Sabatier—Toulouse III, Toulouse, FranceAuthor, Article, and Disclosure Informationhttps://doi.org/10.7326/L20-1300 SectionsAboutFull TextPDF ToolsAdd to favoritesDownload CitationsTrack CitationsPermissions ShareFacebookTwitterLinkedInRedditEmail Background: No approved treatment is available for familial lecithin–cholesterol acyltransferase (LCAT) deficiency, a rare recessively inherited disease characterized by circulating free cholesterol-rich lipoprotein X (LpX) and very low levels of high-density lipoprotein (HDL), leading to the progressive development of corneal ring opacities, anemia, splenomegaly, and glomerulopathy (1). In an animal model of familial LCAT deficiency, CER-001, an apolipoprotein A1 (apoA-1)–containing HDL mimetic, reduced LpX deposition, improved dyslipidemia, and prevented inflammation and renal damage (2).Objective: To determine whether CER-001 can improve the outcome of a patient with familial LCAT deficiency.Case Report: A 37-year-old woman was referred for nephrotic syndrome. ...References1. Norum KR, Remaley AT, Miettinen HE, et al. Lecithin: cholesterol acyltransferase: symposium on 50 years of biomedical research from its discovery to latest findings. J Lipid Res. 2020;61:1142-1149. [PMID: 32482717] doi:10.1194/jlr.S120000720 CrossrefMedlineGoogle Scholar2. Ossoli A, Strazzella A, Rottoli D, et al. CER-001 ameliorates lipid profile and kidney disease in a mouse model of familial LCAT deficiency. Metabolism. 2020:154464. [PMID: 33309714] doi:10.1016/j.metabol.2020.154464 MedlineGoogle Scholar3. Shamburek RD, Bakker-Arkema R, Auerbach BJ, et al. 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They also thank the Agence Française de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé for help and advice.Disclosures: Disclosures can be viewed at www.acponline.org/authors/icmje/ConflictOfInterestForms.do?msNum=L20-1300.Corresponding Author: Stanislas Faguer, MD, PhD, Département de Néphrologie et Transplantation d'Organes, INSERM U1297 (équipe 12, I2MC), Hôpital Rangueil, 1 Avenue du Professeur Jean Poulhès, 31059 Toulouse, France; e-mail, stanislas.[email protected]fr.This article was published at Annals.org on 2 March 2021. PreviousarticleNextarticle Advertisement FiguresReferencesRelatedDetails Metrics Cited byHigh-Density Lipoproteins and the Kidney July 2021Volume 174, Issue 7Page: 1022-1025KeywordsCholesterolEstimated glomerular filtration rateHigh density lipoproteinInflammationKidneysLipidsLipoproteinsProteinsSplenomegalyVision ePublished: 2 March 2021 Issue Published: July 2021 Copyright & PermissionsCopyright © 2021 by American College of Physicians. 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