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TRATAMENTO COM PATISIRANA EM PACIENTES COM AMILOIDOSE CARDÍACA POR TRANSTIRRETINA - APOLLO-B

2024; Volume: 34; Issue: 1 Linguagem: Português

10.29381/0103-8559/2024340143-51

2595-4644

Georgina del Cisne Jadán Luzuriaga, Fábio Fernandes, Natália de Melo Pereira, Cristhian Espinoza Romero, Suênia Freitas Carvalhal, Thaís Sousa Borges, Bruno Vaz Kerges Bueno,

Retinoids in leukemia and cellular processes

A amiloidose por transtirretina (ATTR) é uma doença associada ao acúmulo de depósito amiloide de fragmentos desta proteína, comumente associada a cardiomiopatia progressiva (CM-ATTR). A patisirana, um agente terapêutico de interferência no RNA, inibe a produção hepática da TTR. Métodos. Estudo randomizado, duplo-cego, de fase 3, que incluiu pacientes com CM-ATTR variante ou selvagem, numa razão 1:1, para receber patisirana (0,3 mg/kg) ou placebo uma vez a cada três semanas por 12 meses. O desfecho primário avaliou a diferença entre a distância percorrida no teste de caminhada de 6 minutos (TC6M) na triagem e após 12 meses. Os desfechos secundários foram, em ordem hierárquica, a mudança na pontuação do Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ-OS) (com pontuações mais altas indicando melhor estado de saúde); um desfecho composto de morte por qualquer causa, eventos cardiovasculares e mudança na distância percorrida no TC6M inicial e após 12 meses; e um desfecho composto de morte por qualquer causa, hospitalizações por qualquer causa e consultas urgentes por insuficiência cardíaca (IC). Resultados. Foram randomizados 360 pacientes (181 receberam patisirana e 179 receberam placebo). O grupo patisirana demostrou menor redução na distância percorrida no TC6M que o grupo placebo (mediana 14,69 m; IC 95%, 0,69 a 28,69, p=0,02); a pontuação do KCCQ-OS aumentou no grupo patisirana e diminuiu no grupo placebo (p=0,04). Não foram observados benefícios significativos para o segundo desfecho secundário. Reações relacionadas à infusão, artralgia e espasmos musculares foram mais relatados no grupo patisirana. Conclusões. A administração de patisirana resultou na preservação da capacidade funcional na CM-ATTR