Portal de Periódicos da CAPES

Artigo Acesso aberto Produção Nacional

BIBTEX RIS

Segurança e eficácia de terapias baseadas em interferência de RNA no tratamento da Amiloidose hereditária por transtirretina: uma revisão sistemática

2024; Brazilian Journal of Development; Volume: 7; Issue: 4 Linguagem: Português

10.34119/bjhrv7n4-424

2595-6825

Caio Malef da Silva Soares, Renata Dantas Amorim Rosado, Maíra Dias de Oliveira Campos, Lewis Pauling Mariz de Medeiros Araújo Freire, Daniel Maynarde Agulleiro Rodriguez, Bruna Helena Leite Duarte Vale, Jéssica Medeiros Felizardo Alves, Débora Yane Oliveira de Medeiros, Jacob Helder Guedes Oliveira Jácome, Roberta Cristina Oliveira Duarte de Araújo, Nathalia Viviane Araújo Pinheiro, Lyvia Maria Fernandes de Morais, Lucas Dantas de Sousa, Caio Marques da Silva, Alberto Lima de Souza Medeiros, Maria Eduarda Passos de Araújo Leão Melo, Flávia Arruda Jadoski, Jordana Amorim Costa, José Augusto de Medeiros Filho, Luisa Vitória de Oliveira Pimenta, Natalia Maria Dantas de Sousa, Leyllane Rosany de Paiva Azevedo Souza, Emidja Brena Fernandes de Melo, Gisele Almeida Dantas,

Synthesis and Characterization of Heterocyclic Compounds

A amiloidose hereditária por transtirretina (hATTR) é uma doença rara e progressiva causada por mutações no gene TTR, que resulta na produção de proteínas anômalas que se agregam em fibrilas amiloides, o que afeta diversos órgãos e sistemas. Este estudo tem como objetivo avaliar a segurança e a eficácia das terapias baseadas em interferência de RNA no tratamento da hATTR. Para isso, foi conduzida uma revisão sistemática seguindo o protocolo PRISMA preconizada pela Cochrane. Foram utilizadas as bases de dados PubMed, Scielo, BVS e Cochrane Library. Foram incluídos ensaios clínicos randomizados que investigaram essas terapias comparando-as com tratamentos padrão ou placebo, excluindo estudos pré-clínicos, observacionais, e artigos sem dados claros de eficácia e segurança. A triagem resultou na inclusão de cinco estudos principais. Os resultados indicam que o Vutrisiran demonstrou benefícios nos parâmetros cardíacos e na qualidade de vida dos pacientes, enquanto o Patisiran foi eficaz na redução do declínio funcional e na melhoria das manifestações clínicas da doença. Contudo, o estudo sobre o Revusiran foi interrompido prematuramente devido a um aumento na mortalidade no grupo tratado. Conclui-se que as terapias de interferência de RNA, especialmente Patisiran e Vutrisiran, mostram-se promissoras no tratamento da hATTR, embora seja necessário um entendimento mais profundo dos fatores que influenciam a segurança e eficácia dessas terapias. Futuros estudos devem focar em ensaios clínicos de longo prazo e explorar os mecanismos subjacentes aos efeitos adversos observados para confirmar e expandir esses achados.