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TERAPIA GENÉTICA NA CARDIOLOGIA: AVANÇOS NA TERAPIA GENÉTICA PARA O TRATAMENTO DE DOENÇAS CARDÍACAS HEREDITÁRIAS, COMO A CARDIOMIOPATIA HIPERTRÓFICA E A SÍNDROME DO QT LONGO

2024; Volume: 16; Issue: 3 Linguagem: Português

10.36692/v16n3-80r

2178-7514

Mateus Fernandes Fagundes, Josiane Simplicio de Abreu, Rogério Estevam Farias, Luana Caroline dos Santos, B. Santos, María Miranda, Víctor Ferreira, Ana Cristina Santos, José Melquiades de Rezende Neto, Juliana Leles Costa,

Biotechnology and Related Fields

A terapia genética tem mostrado avanços promissores no tratamento de doenças cardíacas hereditárias, como a cardiomiopatia hipertrófica (CMH) e a síndrome do QT longo (SQTL). Os principais objetivos dos estudos são desenvolver terapias eficazes que abordem mutações genéticas específicas, melhorando a função cardíaca e reduzindo o risco de arritmias. Objetivo: Discutir sobre a eficácia e segurança de terapias gênicas para CMH e SQTL. Métodos: Utilizaram-se Descritores em Ciências da Saúde (DeCs) para buscar artigos relacionados. A pesquisa foi conduzida em diversas bases de dados, como Biblioteca Virtual de Saúde (BVS), SciELO, National Library of Medicine (PubMed) e EbscoHost. Os estudos incluem edição genética (CRISPR, TALEN) e terapia gênica de supressão e substituição. Modelos pré-clínicos e ensaios clínicos foram realizados para avaliar os efeitos terapêuticos e a viabilidade das novas abordagens. Resultados: Na CMH, a terapia direcionada ao gene MYBPC3 mostrou melhorar a função cardíaca em modelos animais. Para a SQTL, terapias gênicas que corrigem mutações nos genes KCNQ1 e KCNH2 demonstraram redução significativa em episódios de arritmia. Ensaios clínicos preliminares indicam melhorias na qualidade de vida e redução de eventos cardíacos adversos. Considerações Finais: As terapias gênicas emergem como uma abordagem promissora para o tratamento de doenças cardíacas hereditárias, com potencial para melhorar significativamente os resultados clínicos e a qualidade de vida dos pacientes.